Le scoperte scientifiche favoriscono il superamento di problemi medici irrisolti e dunque di migliorare della vita dei pazienti. Tuttavia, trasformare una nuova scoperta scientifica in un farmaco commercializzabile è un processo complesso e lungo che richiede test rigorosi, approvazioni normative e investimenti significativi. Sebbene le tempistiche nello sviluppo di farmaci possano variare, l'obiettivo finale è sempre quello di fornire ai pazienti trattamenti sicuri ed efficaci. In questo blog post vi presentiamo il viaggio di una scoperta scientifica dal laboratorio al paziente, spiegando la differenza tra un target farmacologico e un biomarcatore.
Perché sviluppare un farmaco?
Un farmaco può essere sviluppato con diversi obiettivi, ad esempio:
- curare una malattia o un sintomo (come la guarigione completa del long COVID o della stanchezza)
- ridurre il numero, l'intensità o la frequenza dei sintomi (ad esempio, mal di testa meno forti o frequenti) migliorando la convivenza con la malattia.
- mascherare uno o più sintomi per migliorare la qualità della vita con la malattia (gli antidolorifici, per esempio, non possono curare un braccio rotto, ma facilitano la sopportazione del dolore)
In tutte le fasi, la domanda principale è: il farmaco è efficace e sicuro?
Ciò che rende un farmaco sicuro è relativamente intuitivo: dovrebbe avere effetti collaterali minimi o almeno non essere più dannoso della malattia o dei sintomi da trattare
Efficacia significa semplicemente che il farmaco deve "funzionare". Deve essere migliore dell’assenza di trattamento o di altri trattamenti già disponibili, o ancora causare meno effetti collaterali rispetto alle altre opzioni.
Fase 0: scoperta e ricerca preclinica
Il viaggio verso l’approvazione di un farmaco inizia spesso con una scoperta scientifica. I ricercatori identificano un potenziale bersaglio - una molecola, una proteina o un processo biologico associato a una specifica malattia. Questa scoperta può essere il risultato di anni di ricerca di base in istituzioni accademiche, laboratori governativi o aziende private.
Una volta identificato il bersaglio, i ricercatori iniziano la ricerca preclinica per verificarne l'idoneità come candidato farmaco. In questa fase vengono condotti esperimenti di laboratorio, studi sugli animali e test approfonditi per determinare la sicurezza e l'efficacia del composto, nonché i potenziali effetti collaterali. Se i risultati sono promettenti, il candidato farmaco passa alla fase successiva. A seconda della complessità della ricerca e del successo degli studi iniziali, questa fase può durare diversi anni.
Fase I: prime sperimentazioni sull'uomo
Se i risultati preclinici sono promettenti, il candidato farmaco passa alla fase I della sperimentazione clinica. Un piccolo gruppo di volontari sani partecipa a questi studi, allo scopo di valutare la sicurezza, il dosaggio e i possibili effetti collaterali del farmaco nell'uomo. Gli studi di fase I durano solitamente alcuni mesi, ma il periodo può variare a seconda del tipo di farmaco e dei risultati ottenuti.
Fase II: ulteriori studi clinici
Una volta completata con successo la Fase I, il farmaco viene testato in studi clinici di Fase II su un gruppo di pazienti affetti dalla malattia target. Lo scopo di queste sperimentazioni è valutare l'efficacia del farmaco, il dosaggio ottimale e il bilancio rischi-benefici per il gruppo di pazienti selezionato. Le sperimentazioni di fase II durano solitamente diversi anni, a seconda della complessità della malattia e del reclutamento di partecipanti idonei. Questa è una delle fasi in cui gli studi clinici sul Long COVID in corso stanno attualmente reclutando pazienti.
Leggete la seconda parte di questo blog post sulla Fase III e IV e sulle differenze tra un bersaglio farmacologico e un biomarcatore.
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