Phase III: Gross angelegte klinische Studien
Nach erfolgreichem Abschluss der Phase II tritt das Medikament in die Phase III ein, an der eine wesentlich grössere und vielfältigere Patientengruppe teilnimmt. Hier soll in klinischen Studien die Wirksamkeit des Medikaments bestätigt, die Nebenwirkungen überwacht und seine Leistung mit bestehenden Behandlungen oder einem Placebo verglichen werden. Die in dieser Phase gesammelten Daten bilden die Grundlage für die Einreichung von Zulassungsanträgen bei den Gesundheitsbehörden. Phase-III-Studien sind die längsten und dauern oft mehrere Jahre, da eine umfangreiche Patientenrekrutierung und Datenerfassung erforderlich sind.
Nachdem die Sicherheit und Wirksamkeit eines Medikaments erwiesen sind, reicht der Arzneimittelsponsor bei den Zulassungsbehörden wie der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder dem Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) ein Zulassungsgesuch (New Drug Application - NDA) ein. Die Zulassungsbehörden prüfen die gesammelten Daten gründlich, bevor sie entscheiden, ob das Medikament für den Markt zugelassen wird. Die behördliche Prüfung kann mehrere Monate bis Jahre dauern, je nachdem, wie komplex der Antrag ist und ob zusätzliche Informationen benötigt werden.
Phase IV: Überwachung nach der Markteinführung
Sobald ein Arzneimittel die Zulassung erhalten hat, tritt es in die Phase IV ein, die auch als Post-Market Surveillance bezeichnet wird. Nun ist das Medikament auf dem Markt und ausserhalb klinischer Studien erhältlich. Nach Angaben der Swissmedic dauert es durchschnittlich zehn bis zwölf Jahre, bis ein Produkt diese Phase erreicht.
In Phase IV wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments in dieser grossen Patientengruppe laufend überwacht. Langfristige Datenerhebungen helfen, seltene Nebenwirkungen zu erkennen und die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments zu gewährleisten.
Die Phasen der Arzneimittelentwicklung
Repurposing zugelassener Arzneimittel und beschleunigte Zulassung
Neben dem traditionellen Weg der Arzneimittelentwicklung gibt es einen Prozess, der als Repurposing oder Repositionierung bezeichnet wird. Hierbei werden bereits zugelassene Arzneimittel für die Behandlung einer weiteren Krankheit oder eines anderen Symptoms untersucht. In diesem Fall sind die Sicherheitsprofile und Wirkmechanismen bereits bekannt, und das Medikament kann direkt ab einer späteren Phase beurteilt werden.
Ein wichtiges Beispiel ist hier Temelimab, das ursprünglich für die Behandlung von Autoimmunkrankheiten wie rheumatoider Arthritis zugelassen war. Forscherinnen haben damit begonnen, das Potenzial dieses Medikaments bei anderen Erkrankungen zu erforschen, so auch bei Long COVID. Durch die Umwidmung von Arzneimitteln wie Temelimab können die Forscher den Entwicklungsprozess beschleunigen und den Patientinnen möglicherweise schneller und kostengünstiger neue Behandlungsmöglichkeiten anbieten.
Auch unter anderen besonderen Bedingungen kann ein Arzneimittel nach der Phase II für eine beschleunigte Zulassung angemeldet werden. Diese Abweichung vom Standardverfahren wurde beispielsweise bei mehreren Krebsmedikamenten durchgeführt, die in der Phase II so gut abgeschnitten haben, dass der Zugang zum Markt frühzeitig gewährt wurde.
Eine weitere Ausnahme gibt es für Orphan Drugs: Medikamente für seltene Krankheiten, für die es bisher keine brauchbaren Behandlungsmöglichkeiten gibt. Orphan Drugs helfen einer so kleinen Patientengruppe, dass es sich für die Pharmaunternehmen finanziell nicht lohnen würde, das intensive Zulassungsverfahren zu durchlaufen, um hinterher einen sehr kleinen Markt zu bedienen. Anstatt für diese seltenen Krankheiten keine Behandlung zu bieten, kann die Zulassung in diesen Fällen beschleunigt werden.
Biomarker oder Angriffspunkte für Arzneimittel - was hat die Zürcher Studie entdeckt?
Bei der Entwicklung von Medikamenten ist es wichtig, zwischen "Druggable Targets" (Angriffspunkte für Arzneimittel) und Biomarkern zu unterscheiden. Druggable Targets sind spezifische Moleküle, Proteine oder biologische Prozesse, die durch Medikamente beeinflusst werden können, um eine bestimmte Krankheit zu behandeln. Diese Zielmoleküle spielen eine entscheidende Rolle für die Wirksamkeit potenzieller Therapien und dienen als Schwerpunkt für die Arzneimittelforschung.
Biomarker sind messbare Indikatoren, die normale biologische Prozesse, das Fortschreiten der Krankheit oder das Ansprechen auf eine Behandlung widerspiegeln. Einige Biomarker können zwar auch als Angriffspunkte für Medikamente dienen, ihre Hauptfunktion besteht jedoch in der Unterstützung der Krankheitsdiagnose, der Prognose und der Überwachung des Ansprechens auf eine Behandlung.
In der kürzlich veröffentlichten Studie aus Zürich wurden Biomarker identifiziert. Es wurde unter anderem beobachtetet, dass Teile des Immunsystems (Komplementsystem) und der Blutgerinnung bei Long COVID-Patienten anders funktionierten als bei gesunden Kontrollpersonen. Die Blutgerinnung und das Komplementsystem sind sehr wichtige Körperfunktionen. Es könnte schwierig sein, diese ohne grössere Nebenwirkungen mit einem Medikament zu behandeln. Sie sind jedoch vielversprechende Biomarker, die bei der Diagnose von Long COVID helfen könnten und auch zeigen, was für eine ernste Ganzkörpererkrankung Long COVID ist.
Eines der Hauptprobleme bei Biomarkern ist die Spezifität. Am Beispiel von Long COVID stellen sich die Fragen: Ist der Biomarker immer ein Zeichen für Long COVID und ist er ein Zeichen nur für Long COVID? Wenn nicht, wäre das Ergebnis nicht zuverlässig. Wir würden fragen: Hat der Patient kein Long COVID oder hat der Biomarker nicht funktioniert? Oder: Hat der Patient Long COVID oder eine andere Krankheit, bei der der Marker gleich aussieht?
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass alle Arzneimittel und Biomarker effizient, zuverlässig und sicher sein müssen. Aus diesem Grund braucht ihre Entwicklung Zeit. Nichtsdestotrotz treiben wissenschaftliche Entdeckungen die Innovation in der Entwicklung von Medikamenten und Diagnostika weiter voran. Das gibt uns bei Altea und unserer Altea Community Hoffnung.
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