Wissenschaftliche Entdeckungen haben das Potenzial ungelöste medizinische Probleme zu bewältigen und das Leben der Patientinnen zu verbessern. Die Transformation einer neuen wissenschaftlichen Erkenntnis in ein marktfähiges Medikament ist jedoch ein komplexer und langwieriger Prozess, der strenge Tests, behördliche Genehmigungen und erhebliche Investitionen erfordert. Auch wenn der Zeitplan einer Arzneimittelentwicklung sehr individuell ist, besteht das Ziel letztlich darin, den Patienten sichere und wirksame Behandlungen zur Verfügung zu stellen. In diesem Blogbeitrag nehmen wir Sie mit auf die Reise einer wissenschaftlichen Entdeckung vom Labor bis zur Patientin und erklären den Unterschied zwischen einem Angriffspunkt für Arzneimittel (Druggable Target) und einem Biomarker.
Was ist das Ziel der Arzneimittelentwicklung?
Ein Arzneimittel kann für verschiedene Ziele entwickelt werden. Beispiele hierfür sind:
- Heilung einer Krankheit oder eines Symptoms (z. B. vollständige Heilung von Long COVID oder Fatigue)
- eine Erkrankung leichter erträglich zu machen, indem Anzahl, Intensität oder Häufigkeit der Symptome verringert werden (z. B. weniger starke oder häufige Kopfschmerzen)
- ein oder mehrere Symptome zu maskieren, um die Lebensqualität mit der Krankheit zu verbessern (z. B. können Schmerzmittel einen gebrochenen Arm nicht heilen, aber mit ihnen ist er viel leichter auszuhalten)
In allen Phasen geht es um die Hauptfrage: Ist das Medikament wirksam und ist es sicher?
Was ein sicheres Arzneimittel ist, ist relativ intuitiv: Es sollte nur minimale Nebenwirkungen haben oder zumindest nicht schädlicher sein als die Krankheit oder das Symptom, für dessen Behandlung es entwickelt wurde.
Wirksamkeit bedeutet einfach, dass das Medikament "funktionieren" muss. Es muss besser sein als keine Behandlung oder andere bereits verfügbare Behandlungen oder weniger Nebenwirkungen verursachen als die anderen Optionen.
Phase 0: Entdeckung und präklinische Forschung
Die Reise zu einem Arzneimittel beginnt oft mit einem wissenschaftlichen Durchbruch. Forscher identifizieren ein potenzielles Zielmolekül - ein Molekül, ein Protein oder einen biologischen Prozess, der mit einer bestimmten Krankheit in Verbindung steht. Diese Entdeckung kann das Ergebnis jahrelanger Grundlagenforschung in akademischen Einrichtungen, staatlichen Labors oder privaten Unternehmen sein.
Sobald ein Ziel identifiziert ist, beginnen die Forscher mit der präklinischen Forschung, um seine Eignung als Arzneimittelkandidat zu prüfen. In dieser Phase werden Laborexperimente, Tierversuche und umfangreiche Tests durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Wirkstoffs sowie mögliche Nebenwirkungen zu ermitteln. Wenn die Ergebnisse vielversprechend sind, geht der Wirkstoffkandidat in die nächste Phase über. Je nach Komplexität der Forschung und dem Erfolg der ersten Versuche, kann diese Phase mehrere Jahre dauern.
Phase I: Erste Versuche am Menschen
Wenn die präklinischen Ergebnisse vielversprechend sind, geht der Arzneimittelkandidat in die Phase I der klinischen Versuche über. An diesen Studien nimmt eine kleine Gruppe gesunder Freiwilliger teil, um die Sicherheit, die Dosierung und die möglichen Nebenwirkungen des Medikaments am Menschen zu untersuchen. Phase-I-Studien dauern in der Regel einige Monate, der Zeitrahmen kann jedoch je nach Art des Arzneimittels und der erzielten Ergebnisse variieren.
Phase II: Weitere klinische Studien
Wenn das Arzneimittel die Phase I erfolgreich durchlaufen hat, wird es in klinischen Studien der Phase II an einer Gruppe von Patientinnen mit der Zielkrankheit getestet. Ziel dieser Studien ist es, die Wirksamkeit des Medikaments, die optimale Dosierung sowie mögliche Risiken und Vorteile für die vorgesehene Patientengruppe zu bewerten. Phase-II-Studien dauern in der Regel einige Jahre, abhängig von der Komplexität der Krankheit und der Rekrutierung geeigneter Teilnehmer. Dies ist eine der Phasen, in laufende klinische Studien zu Long COVID derzeit Patienten rekrutieren.
Lesen Sie Teil 2 dieses Blogposts zu den Phasen III und IV und den Unterschieden zwischen einem arzneimittelwirksamen Ziel und einem Biomarker.
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