Les découvertes scientifiques ont le potentiel de résoudre des problèmes médicaux non résolus et d'améliorer la vie des patientes. Cependant, la transformation d'une nouvelle découverte scientifique en un médicament commercialisable est un processus complexe et de longue haleine, qui nécessite des tests rigoureux, des autorisations réglementaires et des investissements considérables. Même si le calendrier de développement d'un médicament est très individuel, l'objectif final est de mettre à la disposition des patients des traitements sûrs et efficaces. Dans cet article de blog, nous vous emmenons sur le voyage d'une découverte scientifique, du laboratoire jusqu'au patient, et expliquons la différence entre une cible médicamenteuse (druggable target) et un biomarqueur.
Quelle est la cible du développement d'un médicament ?
Un médicament peut être développé pour différentes cibles. En voici quelques exemples :
- guérir une maladie ou un symptôme (p. ex. guérison complète du Long COVID ou de la fatigue)
- rendre une maladie plus supportable en réduisant le nombre, l'intensité ou la fréquence des symptômes (par exemple, des maux de tête moins intenses ou moins fréquents)
- masquer un ou plusieurs symptômes afin d'améliorer la qualité de vie avec la maladie (par exemple, les analgésiques ne peuvent pas guérir un bras cassé, mais avec eux, il est beaucoup plus facile de le supporter)
Dans toutes les phases, la question principale est la suivante : le médicament est-il efficace et est-il sûr ?
Ce qu'est un médicament sûr est relativement intuitif : il doit avoir un minimum d'effets secondaires ou du moins ne pas être plus nocif que la maladie ou le symptôme pour le traitement duquel il a été conçu.
L'efficacité signifie simplement que le médicament doit "fonctionner". Il doit être meilleur qu'aucun traitement ou que d'autres traitements déjà disponibles, ou provoquer moins d'effets secondaires que les autres options.
Phase 0 : découverte et recherche préclinique
Le voyage vers un médicament commence souvent par une percée scientifique. Les chercheurs identifient une cible potentielle - une molécule, une protéine ou un processus biologique lié à une maladie spécifique. Cette découverte peut être le résultat d'années de recherche fondamentale dans des institutions académiques, des laboratoires publics ou des entreprises privées.
Une fois qu'une cible a été identifiée, les chercheurs entament la recherche préclinique afin d'évaluer son aptitude à devenir un médicament candidat. Au cours de cette phase, des expériences en laboratoire, des tests sur les animaux et des tests approfondis sont réalisés afin de déterminer la sécurité et l'efficacité de la substance active ainsi que ses éventuels effets secondaires. Si les résultats sont prometteurs, la substance active candidate passe à la phase suivante. Selon la complexité de la recherche et le succès des premiers essais, cette phase peut durer plusieurs années.
Phase I : premiers essais sur des humains
Si les résultats précliniques sont prometteurs, le médicament candidat passe à la phase I des essais cliniques. Un petit groupe de volontaires sains participe à ces essais afin d'étudier la sécurité, le dosage et les éventuels effets secondaires du médicament chez l'homme. Les essais de phase I durent généralement quelques mois, mais le délai peut varier en fonction du type de médicament et des résultats obtenus.
Phase II : études cliniques supplémentaires
Si le médicament a passé la phase I avec succès, il est testé dans des études cliniques de phase II sur un groupe de patientes atteintes de la maladie ciblée. L'objectif de ces études est d'évaluer l'efficacité du médicament, le dosage optimal ainsi que les risques et avantages éventuels pour le groupe de patientes prévu. Les études de phase II durent généralement quelques années, en fonction de la complexité de la maladie et du recrutement de participants appropriés. C'est l'une des phases dans lesquelles les essais cliniques en cours sur Long COVID recrutent actuellement des patients.
Lisez la deuxième partie de ce blog post sur les phases III et IV et les différences entre une cible médicamenteuse et un biomarqueur.
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