Phase III : études cliniques à grande échelle
Une fois la phase II terminée avec succès, le médicament entre dans la phase III, à laquelle participe un groupe de patients beaucoup plus important et diversifié. Ici, les études cliniques visent à confirmer l'efficacité du médicament, à surveiller les effets secondaires et à comparer ses performances avec les traitements existants ou un placebo. Les données recueillies au cours de cette phase constituent la base de la soumission des demandes d'autorisation de mise sur le marché aux autorités sanitaires. Les études de phase III sont les plus longues et durent souvent plusieurs années, car elles nécessitent un recrutement de patients et une collecte de données à grande échelle.
Une fois que la sécurité et l'efficacité d'un médicament ont été prouvées, le promoteur du médicament dépose une demande d'autorisation de mise sur le marché (New Drug Application - NDA) auprès des autorités de réglementation telles que la Food and Drug Administration (FDA) américaine, l'Agence européenne des médicaments (EMA) ou l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic). Les autorités d'autorisation examinent minutieusement les données recueillies avant de décider si le médicament peut être mis sur le marché. L'examen réglementaire peut durer de plusieurs mois à plusieurs années, en fonction de la complexité de la demande et de la nécessité d'obtenir des informations supplémentaires.
Phase IV : surveillance après la mise sur le marché
Une fois qu'un médicament a reçu l'autorisation de mise sur le marché, il entre dans la phase IV, également appelée surveillance après la mise sur le marché. Le médicament est maintenant sur le marché et disponible en dehors des études cliniques. Selon les données de Swissmedic, il faut en moyenne dix à douze ans pour qu'un produit atteigne cette phase.
En phase IV, la sécurité et l'efficacité du médicament sont surveillées en permanence dans ce grand groupe de patients. La collecte de données à long terme permet d'identifier les effets secondaires rares et de garantir la sécurité et l'efficacité du médicament.
Les phases du développement d'un médicament
Repositionnement des médicaments autorisés et autorisation accélérée de mise sur le marché
Outre la voie traditionnelle du développement de médicaments, il existe un processus appelé repurposing ou repositionnement. Dans ce cas, des médicaments déjà autorisés sont étudiés pour le traitement d'une autre maladie ou d'un autre symptôme. Ainsi, les profils de sécurité et les mécanismes d'action sont déjà connus et le médicament peut être évalué directement à partir d'une phase ultérieure.
Le Temelimab, initialement autorisé pour le traitement de maladies auto-immunes telles que la polyarthrite rhumatoïde, est un exemple important à cet égard. Des chercheuses ont commencé à explorer le potentiel de ce médicament pour d'autres maladies, dont le Long COVID. En réaffectant des médicaments tels que le temelimab, les chercheurs peuvent accélérer le processus de développement et peut-être offrir aux patientes de nouvelles options de traitement plus rapidement et à moindre coût.
Dans d'autres conditions particulières, un médicament peut également être soumis à une autorisation accélérée après la phase II. Cette dérogation à la procédure standard a par exemple été appliquée à plusieurs médicaments anticancéreux qui ont obtenu de si bons résultats lors de la phase II que l'accès au marché a été accordé de manière anticipée.
Il existe une autre exception pour les médicaments orphelins : il s'agit de médicaments destinés à des maladies rares pour lesquelles il n'existe pas encore de traitement viable. Les médicaments orphelins aident un groupe de patients si restreint qu'il ne serait pas financièrement intéressant pour les entreprises pharmaceutiques de suivre la procédure d'autorisation intensive pour desservir ensuite un marché très restreint. Au lieu de ne pas proposer de traitement pour ces maladies rares, l'autorisation peut être accélérée dans ces cas.
Biomarqueurs ou cibles médicamenteuses - qu'a découvert l'étude zurichoise ?
Lors du développement de médicaments, il est important de faire la distinction entre les "druggable targets" (cibles médicamenteuses) et les biomarqueurs. Les cibles médicamenteuses sont des molécules, des protéines ou des processus biologiques spécifiques qui peuvent être influencés par des médicaments afin de traiter une maladie donnée. Ces cibles jouent un rôle crucial dans l'efficacité des thérapies potentielles et servent de point focal pour la recherche sur les médicaments.
Les biomarqueurs sont des indicateurs mesurables qui reflètent les processus biologiques normaux, la progression de la maladie ou la réponse à un traitement. Bien que certains biomarqueurs puissent également servir de cibles pour des médicaments, leur fonction principale est d'aider au diagnostic de la maladie, au pronostic et au suivi de la réponse au traitement.
Dans l'étude récemment publiée à Zurich, des biomarqueurs ont été identifiés. On a notamment observé que certaines parties du système immunitaire (système du complément) et de la coagulation sanguine fonctionnaient différemment chez les patients Long COVID que chez les témoins sains. La coagulation sanguine et le système du complément sont des fonctions corporelles très importantes. Il pourrait être difficile de les traiter avec un médicament sans effets secondaires majeurs. Cependant, ce sont des biomarqueurs prometteurs qui pourraient aider à diagnostiquer le Long COVID et qui pourraient également montrer à quel type de maladie grave du corps entier correspond le Long COVID.
L'un des principaux problèmes des biomarqueurs est leur spécificité. Si l'on prend l'exemple du Long COVID, les questions suivantes se posent : le biomarqueur est-il toujours un signe de Long COVID et est-il un signe uniquement de Long COVID ? Si ce n'est pas le cas, le résultat ne serait pas fiable. Nous demanderions : le patient n'a-t-il pas de Long COVID ou le biomarqueur n'a-t-il pas fonctionné ? Ou bien : le patient a-t-il un Long COVID ou une autre maladie pour laquelle le marqueur a le même aspect ?
En résumé, tous les médicaments et biomarqueurs doivent être efficaces, fiables et sûrs. C'est pourquoi leur développement prend du temps. Néanmoins, les découvertes scientifiques continuent de stimuler l'innovation dans le développement de médicaments et de diagnostics. Cela nous donne de l'espoir chez Altea et dans notre communauté Altea.
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